RECYF 3.12.2021

Vážené kolegyně a kolegové, 

přijměte prosím pozvání na tradiční setkání Recyf 2021, které se bude konat v pátek 3.12.2021 v Praze v CUBEX centru. Účast je možná osobně nebo online. Program a registrace budou doplněny záhy. 

Společné stanovisko VZP a pracovní skupiny CF k léčbě Kaftrio

Dne 15.6.2021 podepsala VZP s pracovní skupinou CF společné stanovisko k léčbě přípravkem Kaftrio. Nyní je možné začít předepisovat léčbu na p16 všem vhodným pacientům od 12 let věku. Společné stanovisko VZP a PSCF najdete v tomto odkazu: 

Společné stanovisko VZP a PSCF k léčbě Kaftrio

Připomínáme odborné stanovisko PSCF upřesňující vyšetření před a v průběhu léčby. VZP si žádá pravidelné reporty, takže je nutné vše dobře evidovat a včas hlásit do registru.

Odborné stanovisko k léčbě Kaftrio

ECFS online

Vážené kolegyně a kolegové, 

rádi bychom připomněli konferenci ECFS (https://www.ecfs.eu/digital2021), která začíná online již ve středu 9.6. Pokud by vám pracovní povinnosti znesnadnily sledování, příspěvky mohou být prohlíženy i později na platformě ECFS (přístup pro členy).

Očkování proti COVID-19 u pacientů s cystickou fibrózou

Cystická fibróza (CF) je jako chronické plicní onemocnění indikováno k vakcinaci proti COVID-19 a výbor Pracovní skupiny pro cystickou fibrózu vakcinaci důrazně doporučuje.

Vakcinace u CF je plánována prioritně, dle materiálu MZd ČR ve fázi I B:

https://koronavirus.mzcr.cz/wp-content/uploads/2020/12/Strategie_ockovani_proti_covid-19_aktual_221220.pdf

Vakcinaci budou standardně zajišťovat velká očkovací centra. Výbor PSCF doporučuje, aby se jednotlivá centra CF podílela na usnadnění přístupu svých pacientů k vakcíně na základě jejich lokálních možností a s ohledem na nutnost dodržování speciálního izolačního režimu CF.

Doporučení pro léčbu cystické fibrózy přípravkem Ivakaftor-Tezakaftor-Elexakaftor (Kaftrio® )

Výbor pracovní skupiny schválil Doporučení pro léčbu cystické fibrózy přípravkem Ivakaftor-Tezakaftor-Elexakaftor (Kaftrio® ), které najdete v tomto odkazu. 

Doporučujeme věnovat pozornost zejména části indikace a vyšetření před zahájením léčby. Je výhodné některá vyšetření plánovat již nyní, aby nedocházelo k zbytečným odkladům léčby ve chvíli, kdy se snad stane dostupnou.

RECYF ONLINE AKTUALIZACE

Vážené kolegyně a kolegové, 

RECYF online jsme z důvodů pracovní vytíženosti přesunuli na 18:00 a trochu upravili program. Registrovat se můžete na stránkách https://www.recyfpraha.cz/ Těšíme se na vás. 

RECYF 2020 ON-LINE

Výbor PSCF považuje letos prezenční formu RECYF za velmi nepravděpodobnou z hlediska vládních opatření a všeobecné opatrnosti. Pro letošní rok připravujeme náhradní zkrácenou online verzi, kde budou prezentovány ty nejdůležitější aktuality za poslední rok. 

Registrace:

Registrace je na pozvánku, kterou podle pokynů výboru rozešle pořádající agentura. Registrace vám bude potvrzena po schválení. Akce je určena pro zdravotníky věnující se péči o CF pacienty a pro představitele CF klubu. Po RECYFu bude k členům pracovní skupiny k dispozici záznam.

Datum vysílání: 20.11.2020 14-16:00

Chtěli bychom povzbudit týmy jednotlivých CF center, aby se sešli a RECYF 2020 ON-LINE sledovali společně. Pokud zástupci center projeví zájem, bude možné zajistit catering v místě společného sledování.  

Program

Aktuální data z registru CF (Alena Bílková) 

Zkušenosti se Symkevi a Orkambi (Libor Fila)

Aktuální situace s Kaftrio v ČR (Pavel Dřevínek)

Obnova vyhlášení CF center (Lukáš Homola)

SOP ambulantní kontrola (Veronika Skalická)

Vyjádření výboru Pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP ke kašli u cystické fibrózy

 Kašlající osoby v současné době vyvolávají ve svém okolí obavy z probíhající infekce.

Kašel je běžným a dlouhodobým příznakem cystické fibrózy. Podobně jako u alergiků zdravé osoby v okolí nijak neohrožuje. 

Pouhý chronický kašel u cystické fibrózy sám o sobě nezakládá podezření na probíhající onemocnění covid-19 nebo jinou infekční nákazu.

Za výbor

MUDr. Lukáš Homola, Ph.D.

Předseda pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP

K stažení zde

SOP ambulantní kontrola CF

19-20.6. se sešli zástupci CF center a výboru PSCF na výjezdním pracovním workshopu v Hradci Králové. Diskutovali jsme současnou situaci CFTRm v ČR a schválili jsme SOP ambulantní kontrola CF, kterou najdete v tomto odkazu. 

Odborné stanovisko k léčbě Trikafta

Odborné stanovisko Pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP k léčbě modulátory CFTR kanálu v trojkombinaci elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor (lék vedený v USA pod obchodním názvemTrikafta)

V říjnu 2019 schválil americký úřad FDA inovativní přípravek Trikafta pro léčbu pacientů s CF, kteří mají alespoň 1 mutaci F508del genu CFTR. Tento lék v sobě kombinuje tři účinné látky: potenciátor CFTR kanálu ivakaftor a dva korektory CFTR kanálu tezakaftor a elexakaftor. Souhlas byl vydán v urychleném procesu na základě výsledků dvou klinických studií, během nichž byla sledována účinnost a bezpečnost léčby u pacientů homozygotních pro mutaci F508del (1) a u pacientů heterozygotních, nesoucích alespoň 1 alelu F508del (2). Obě studie prokázaly bezprecedentně vysoký vzestup hodnoty FEV1 na léčbě: 10,0% nárůst FEV1 během 4 týdnů ve studii (1); 14,3% nárůst FEV1 během 24 týdnů ve studii (2).

Přední odborníci na problematiku CF z celého světa ohodnotili vysokou účinnost trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor jako přelomový okamžik v léčbě. Časné zahájení terapie jednohlasně podpořili na dvou mezinárodních setkáních, věnovaných kauzální terapii u CF (3,4). Evropská společnost pro CF (ECFS) ve snaze urychlit proces registrace, maximálně podpořit žádost o licenci tohoto transformativního léku a dosáhnout tak pro evropskou populaci časného přístupu k léčbě obdobně, jako je tomu v USA, poslala v dubnu 2020 doporučující dopis na EMA.

Pracovní skupina pro CF při ČLS JEP využívá možnosti aktivně participovat na výše zmíněných mezinárodních aktivitách, usilujících o zavedení trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor pro co nejširší okruh nemocných CF. Členové výboru PS pro CF se plně ztotožňují s doporučeními co nejčasnějšího zahájení trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor u všech pacientů s CF, kteří splňují indikační kritéria k léčbě (pacienti od 12 let, s jednou či dvěma mutacemi F508del).

Schválil Výbor PS pro cystickou fibrózu dne 4. května 2020

Zpracoval: Prof. MUDr. Pavel Dřevínek, PhD.

                   člen Výboru PS pro CF ČLS JEP

                   člen Výboru ECFS

Reference:

(     (1)    Heijerman et al. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet. 2019

      (2)    Middleton et al. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele. N Engl J Med. 2019  

      (3)    Mayer-Hamblett et al. Building global development strategies for CF therapeutics during a transitional CFTR modulator era. J Cyst Fibros. 2020. V tisku  .

      (4)    De Boeck et al. Cystic fibrosis drug trial design in the era of highly effective CFTR modulators: stakeholders’ consensus view. J Cyst Fibros. 2020. V tisku.