SOP ambulantní kontrola CF

19-20.6. se sešli zástupci CF center a výboru PSCF na výjezdním pracovním workshopu v Hradci Králové. Diskutovali jsme současnou situaci CFTRm v ČR a schválili jsme SOP ambulantní kontrola CF, kterou najdete v tomto odkazu. 

Odborné stanovisko k léčbě Trikafta

Odborné stanovisko Pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLS JEP k léčbě modulátory CFTR kanálu v trojkombinaci elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor (lék vedený v USA pod obchodním názvemTrikafta)

V říjnu 2019 schválil americký úřad FDA inovativní přípravek Trikafta pro léčbu pacientů s CF, kteří mají alespoň 1 mutaci F508del genu CFTR. Tento lék v sobě kombinuje tři účinné látky: potenciátor CFTR kanálu ivakaftor a dva korektory CFTR kanálu tezakaftor a elexakaftor. Souhlas byl vydán v urychleném procesu na základě výsledků dvou klinických studií, během nichž byla sledována účinnost a bezpečnost léčby u pacientů homozygotních pro mutaci F508del (1) a u pacientů heterozygotních, nesoucích alespoň 1 alelu F508del (2). Obě studie prokázaly bezprecedentně vysoký vzestup hodnoty FEV1 na léčbě: 10,0% nárůst FEV1 během 4 týdnů ve studii (1); 14,3% nárůst FEV1 během 24 týdnů ve studii (2).

Přední odborníci na problematiku CF z celého světa ohodnotili vysokou účinnost trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor jako přelomový okamžik v léčbě. Časné zahájení terapie jednohlasně podpořili na dvou mezinárodních setkáních, věnovaných kauzální terapii u CF (3,4). Evropská společnost pro CF (ECFS) ve snaze urychlit proces registrace, maximálně podpořit žádost o licenci tohoto transformativního léku a dosáhnout tak pro evropskou populaci časného přístupu k léčbě obdobně, jako je tomu v USA, poslala v dubnu 2020 doporučující dopis na EMA.

Pracovní skupina pro CF při ČLS JEP využívá možnosti aktivně participovat na výše zmíněných mezinárodních aktivitách, usilujících o zavedení trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor pro co nejširší okruh nemocných CF. Členové výboru PS pro CF se plně ztotožňují s doporučeními co nejčasnějšího zahájení trojkombinační léčby elexakaftor-tezakaftor-ivakaftor u všech pacientů s CF, kteří splňují indikační kritéria k léčbě (pacienti od 12 let, s jednou či dvěma mutacemi F508del).

Schválil Výbor PS pro cystickou fibrózu dne 4. května 2020

Zpracoval: Prof. MUDr. Pavel Dřevínek, PhD.

                   člen Výboru PS pro CF ČLS JEP

                   člen Výboru ECFS

Reference:

(     (1)    Heijerman et al. Efficacy and safety of the elexacaftor plus tezacaftor plus ivacaftor combination regimen in people with cystic fibrosis homozygous for the F508del mutation: a double-blind, randomised, phase 3 trial. Lancet. 2019

      (2)    Middleton et al. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor for Cystic Fibrosis with a Single Phe508del Allele. N Engl J Med. 2019  

      (3)    Mayer-Hamblett et al. Building global development strategies for CF therapeutics during a transitional CFTR modulator era. J Cyst Fibros. 2020. V tisku  .

      (4)    De Boeck et al. Cystic fibrosis drug trial design in the era of highly effective CFTR modulators: stakeholders’ consensus view. J Cyst Fibros. 2020. V tisku.

Standardy ECFS

Na základě schválení výborem se jménem pracovní skupiny PS CF se hlásíme k těmto evropským standardům:

European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Framework for the Cystic Fibrosis Centre

ECFS best practice guidelines: the 2018 revision

Komplexní péče o pacienty s Cystickou fibrózou v České republice

Centralizace léčby pacientů s cystickou fibrózou

Mezinárodní doporučení, vydané Evropskou společností pro CF, poukazují na nutnost centalizace péče do center vysoce specializované péče (1).

Ve Věstníku MZ 4/2012 byl udělen statut center vysoce specializované péče o pacienty s CF pěti zdravotnickým pracovištím. Pracovní skupina pro léčbu CF při ČLS JEP v tomto prohlášení navazuje na literu Věstníku 4/2012 a tato centra vyjmenovává jako členy sítě center komplexní péče o pacienty s cystickou fibrózou. Zohledňuje při tom dostupnosti péče pro pacienty ve všech regionech České republiky a po vyhodnocení jejich kvalifikace, technického vybavení, multidisciplinární spolupráce a schopnosti sebeevaluace.

Tato celostátní síť 10 pracovišť u 5 poskytovatelů zdravotní péče zahrnuje:

Fakultní nemocnice v Motole - Pediatrická klinika 2LF UK a FN Motol a Pneumologická klinika 2LF UK a FN Motol

Fakultní nemocnice Brno - Klinika dětských infekčních nemocí, Dětská nemocnice FN Brno a Klinika nemocí plicních a tuberkulózy FN Brno

Fakultní nemocnice Olomouc- Dětská klinika FN Olomouc a Klinika plicních nemocí a tuberkulózy FN Olomouc

Fakultní nemocnice Hradec Králové - Dětská klinika FN Hradec Králové a Plicní klinika FN Hradec Králové

Fakultní nemocnice Plzeň -Dětská klinika FN Plzeň a Klinika pneumologie a ftizeologie FN Plzeń

Vedoucím centrem je Fakultní nemocnice v Motole. Toto centrum spravuje Národní registr CF, je členem Evropské sítě center pro provádění klinických studií (ECFS-CTN) a Evropské referenční sítě pro vzácná onemocnění ERN-LUNG.

1) European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: Framework for the Cystic Fibrosis Centre. Journal of Cystic Fibrosis. 2014 May;13 Suppl 1:S3-S22

Koronavirus a cystická fibróza

Vážení kolegové a pacienti s cystickou fibrózou,

jménem výboru Pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLSJEP bychom vás chtěli v souvislosti s koronavirovou infekcí především uklidnit. Málokdo je na současnou situaci tak dobře připraven jako vy. Pacienti s CF jsou zvyklí na zásady hygieny, umí nosit roušky a zacházet s dezinfekcí. V centrech CF máme izolační režimy a ještě přísnější zásady dezinfekce.

V současné době nemáme dostatek údajů o tom, jak toto onemocnění u CF probíhá. Naše doporučení je tedy stejné jako v chřipkové sezóně - pacientům doporučujeme, aby důsledněji dodržovali hygienické zásady, nechodili zbytečně do velkých davů, necestovali do oblastí s výskytem onemocnění a do lékárny raději poslali příbuzné.

Nevidíme důvod k rušení pravidelných kontrol v CF centrech. Ponecháváme na individuální domluvě lékařů s pacienty, která vyšetření je nutné provádět nyní a která lze odložit.​

EDIT: od 12.3.2020 jsou z nařízení vedení zrušeny pravidelné kontroly v CF Brno

RECYF 2020 - save the date

RECYF 2020 bude v pátek 20.11.2020 

místo konání zůstává stejné:

Hotel NH Collection Prague, U Mrázovky 1566, 150 00 Praha 5 - Smíchov

Tentokrát v dostatečném předstihu prosíme všechny, kteří by se chtěli podělit o odborné příspěvky nebo kazuistiky, aby nám napsali na pracovniskupinacf@gmail.com.
Opět dáme prostor i posterům, abyste mohli prezentovat své výsledky i na domácí půdě.

Prezentace z RECYF 2019 ke stažení

Prezentace z RECYF 2019 ke stažení  najdete na stránkách PSCF v záložce RECYF. A také v těchto odkazech:

program: https://drive.google.com/open?id=1Y8He2dtyg8d9e1oi1W3yf7mrDkSMTf8z

prezentace: https://drive.google.com/open?id=12IKGSdqsaW4QL5xjcOCQrayOE9-W5xP5

Zápis jednání výboru PSCF 8.11.2019

RECYF 2020

Na základě schválení výboru bude konference Recyf 2020 určena zdravotnickým pracovníkům, kteří se profesně zabývají problematikou CF. Akce není určena pro pacienty, rodiče a příbuzné pacientů s CF s výjimkou pozvaných hostů (výbor CF klubu apod.). 

V případě nedostatečné kapacity kongresového sálu budou registrace přednostně schváleny v pořadí 1. člen odborného týmu starající se o pacienty s CF v centrech CF, 2. pneumologové, 3. ostatní zdravotničtí pracovníci, kteří se zabývají problematikou CF. 

Konference bude rozdělena na 2 části:

Dopolední blok bude obsahovat odborné příspěvky a bude přístupný všem registrovaným účastníkům. 

Odpolední blok bude pro zdravotnické členy pracovní skupiny a zdravotníky z jednotlivých CF týmů. Tento blok bude ostatním uzavřen, protože zde budou probírány interní postupy.

Přihláška na RECYF bude potvrzována určeným členem výboru. Účastníci RECYFu dostanou badge, která jim zajistí vstup na konferenci.

SOP workshop

13-14.3.2020 proběhne v Hradci Králové výjezdní zasedání PSCF věnované tvorbě a schválení 3 SOP:

Management hepatopatie u CF, Marcela Kreslová

Monitoring infekce u CF, Pavel Dřevínek

Organizace ambulantních kontrol CF, Veronika Skalická

SOP budou vytvořeny malými expertními skupinami, jejichž složení mají na starosti vedoucí autoři. Koncem 2019 budou oslovováni členové CF center s prosbou o spolupráci.   

Časopis Cystická Fibróza

Od podzimu 2020 vychází časopis Cystická Fibróza. Předpokládáme 2 čísla ročně. První číslo v roce 2020 má na starosti Veronika Skalická a hlavní editorka Lenka Kopačíková. l.kopacikova@wemakemedia.cz

Pokud byste rádi v časopise publikovali, neváhejte se Veronice ozvat.

V případě, že máte o časopis zájem, stačí napsat se ozvat a napsat svoji adresu na email info@wemakemedia.cz a další tištěné číslo k vám dorazí. Časopis je zdarma. 

Společné stanovisko VZP a PSCF k léčbě Kalydeco, Orkambi a Symkevi

2.12.2019 byla naší pracovní skupinou a VZP podepsána tři společná stanoviska, týkající se doporučených podmínek použití nehrazených orphanových léků, tj. Kalydeca nad rámec dočasné úhrady, Orkambi a Symkevi. Dohoda ctí priority, které PSCF stanovila na jaře ve svém Vyjádření k kauzální léčbě:
Kalydeco od 1 roku do 6 let pro G551D a pro ostatní vhodné gating mutace od 1 roku dále
Orkambi pro děti od 2 let do 12 let s mutacemi delta/delta.
Symkevi pro pacienty od 12 let s mutací delta/residuální funkce.
Podávání léčby bude možné v centrech CF. O léčbu lze žádat pomocí paragrafu 16. Spolu s VZP doporučujeme podávání žádostí cestou nemocnic. Je to významný krok vpřed a velký dík patří vstřícnému přístupu VZP.

Stanoviska jsou zveřejněna na stránkách VZP:
https://www.vzp.cz/poskytovatele/informace-pro-praxi/nehrazene-lecive-pripravky/spolecna-stanoviska

Kalydeco:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_kalydeco.pdf

Orkambi:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_orkambi.pdf

Symkevi:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_symkevi.pdf

Registrace na RECYF VIII

Registrace a program na RECYF VIII jsou dostupné zde:

https://www.recyfpraha.cz

V rámci lékařské skupiny zazní jedna kazuistika z každého centra CF.

Nadále nabízíme možnost posteru pro ty, kteří se do programu nevešli, ale rádi by měli aktivní účast. Stačí napsat na homola.lukas@fnbrno.cz