Zápis jednání výboru PSCF 8.11.2019

RECYF 2020

Na základě schválení výboru bude konference Recyf 2020 určena zdravotnickým pracovníkům, kteří se profesně zabývají problematikou CF. Akce není určena pro pacienty, rodiče a příbuzné pacientů s CF s výjimkou pozvaných hostů (výbor CF klubu apod.). 

V případě nedostatečné kapacity kongresového sálu budou registrace přednostně schváleny v pořadí 1. člen odborného týmu starající se o pacienty s CF v centrech CF, 2. pneumologové, 3. ostatní zdravotničtí pracovníci, kteří se zabývají problematikou CF. 

Konference bude rozdělena na 2 části:

Dopolední blok bude obsahovat odborné příspěvky a bude přístupný všem registrovaným účastníkům. 

Odpolední blok bude pro zdravotnické členy pracovní skupiny a zdravotníky z jednotlivých CF týmů. Tento blok bude ostatním uzavřen, protože zde budou probírány interní postupy.

Přihláška na RECYF bude potvrzována určeným členem výboru. Účastníci RECYFu dostanou badge, která jim zajistí vstup na konferenci.

SOP workshop

13-14.3.2020 proběhne v Hradci Králové výjezdní zasedání PSCF věnované tvorbě a schválení 3 SOP:

Management hepatopatie u CF, Marcela Kreslová

Monitoring infekce u CF, Pavel Dřevínek

Organizace ambulantních kontrol CF, Veronika Skalická

SOP budou vytvořeny malými expertními skupinami, jejichž složení mají na starosti vedoucí autoři. Koncem 2019 budou oslovováni členové CF center s prosbou o spolupráci.   

Časopis Cystická Fibróza

Od podzimu 2020 vychází časopis Cystická Fibróza. Předpokládáme 2 čísla ročně. První číslo v roce 2020 má na starosti Veronika Skalická a hlavní editorka Lenka Kopačíková. l.kopacikova@wemakemedia.cz

Pokud byste rádi v časopise publikovali, neváhejte se Veronice ozvat.

V případě, že máte o časopis zájem, stačí napsat se ozvat a napsat svoji adresu na email info@wemakemedia.cz a další tištěné číslo k vám dorazí. Časopis je zdarma. 

Společné stanovisko VZP a PSCF k léčbě Kalydeco, Orkambi a Symkevi

2.12.2019 byla naší pracovní skupinou a VZP podepsána tři společná stanoviska, týkající se doporučených podmínek použití nehrazených orphanových léků, tj. Kalydeca nad rámec dočasné úhrady, Orkambi a Symkevi. Dohoda ctí priority, které PSCF stanovila na jaře ve svém Vyjádření k kauzální léčbě:
Kalydeco od 1 roku do 6 let pro G551D a pro ostatní vhodné gating mutace od 1 roku dále
Orkambi pro děti od 2 let do 12 let s mutacemi delta/delta.
Symkevi pro pacienty od 12 let s mutací delta/residuální funkce.
Podávání léčby bude možné v centrech CF. O léčbu lze žádat pomocí paragrafu 16. Spolu s VZP doporučujeme podávání žádostí cestou nemocnic. Je to významný krok vpřed a velký dík patří vstřícnému přístupu VZP.

Stanoviska jsou zveřejněna na stránkách VZP:
https://www.vzp.cz/poskytovatele/informace-pro-praxi/nehrazene-lecive-pripravky/spolecna-stanoviska

Kalydeco:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_kalydeco.pdf

Orkambi:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_orkambi.pdf

Symkevi:
https://media.vzpstatic.cz/media/Default/dokumenty/spolecna-stanoviska/2019_12_02_spolecnestanovisko_symkevi.pdf

Registrace na RECYF VIII

Registrace a program na RECYF VIII jsou dostupné zde:

https://www.recyfpraha.cz

V rámci lékařské skupiny zazní jedna kazuistika z každého centra CF.

Nadále nabízíme možnost posteru pro ty, kteří se do programu nevešli, ale rádi by měli aktivní účast. Stačí napsat na homola.lukas@fnbrno.cz

Pozvánka na RECYF VIII

Vážení přátelé, RECYF VIII. se blíží a zde vám představujeme oficiální pozvánku. Program a registrační web bude záhy následovat. 

Vyjádření k léčbě cystické fibrózy léčivými přípravky ze skupiny modulátorů proteinu CFTR

V letech 2012, 2015 a 2018 došlo postupně k evropské registraci tří vysoce inovativních léků, které znamenají zlom v léčbě CF (léky KalydecoTM, OrkambiTM a SymkeviTM). Tyto léky terapeuticky ovlivňují protein CFTR, jehož gen je u pacientů s CF mutovaný. Klinická účinnost léčby byla prokázána jak na úrovni laboratorních parametrů (zlepšení plicních funkcí), tak i na klinickém stavu pacientů (stabilizace onemocnění doprovázená nižší potřebou hospitalizací, významné snížení počtu plicních exacerbací, přírůstky na váze u dětských pacientů). To vše vede ke zlepšení kvality a prodloužení délky života. 

Tyto léky mění pohled na léčbu CF. Díky svému mechanismu účinku a terapeutickému efektu se z nich stávají léky nejvyšší priority, které podle evropských standardů péče mají být podávány všem vhodným pacientům co možná nejdříve.

Indikace pro jednotlivé léky se různí podle věku a mutací: 

1. Lék Kalydeco: pacienti od 1 roku věku, s mutací G551D nebo jinou mutací funkční skupiny III (tzv. gating mutace). Jako jediný z trojice výše uvedených léků získal v roce 2018 v ČR dočasnou úhradu. 
2. Lék Orkambi: pacienti od 2 let věku, s mutací F508del v homozygotní formě (tj. F508del/F508del).
3. Lék Symkevi (v kombinaci s Kalydeco): Pacienti od 12 let věku, s mutací F508del v homozygotní formě (tj. F508del/F508del) nebo s kombinací mutace F508del s jednou další mutací, která patří mezi tzv. mutace s reziduální funkcí.   

Na zasedání výboru Mezioborové pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLSJEP dne 17.6.2019 bylo přijato odborné stanovisko, týkající se nasazení vysoce inovativní léčby léky Kalydeco, Orkambi a Symkevi (v kombinaci s Kalydeco), v kontextu indikačních kritérií a vývoje výzkumu dalších léčebných molekul z kategorie modulátorů proteinu CFTR těmto skupinám pacientů:

1. Lék Kalydeco: pacienti od 1 roku s mutací G551D nebo jinou gating mutací. V ČR je nyní 22 takových pacientů.
2. Lék Orkambi: děti od 2 do 12 let s mutací F508del v homozygotní formě (tj. F508del/F508del). V ČR je nyní 81 těchto dětí.  
3. Lék Symkevi (v kombinaci s Kalydeco): pacienti od 12 let s kombinací mutace F508del s jednou další mutací, která patří mezi tzv. mutace s reziduální funkcí. V ČR je nyní 30 dětí a dospělých.
4. Pro skupinu pacientů starších 12 let, kteří jsou homozygotní pro F508del, jsou léky volby Orkambi i Symkevi (v kombinaci s Kalydeco). Výběr léku je nutné posuzovat individuálně na základě možných lékových interakcí a nežádoucích účinků. Je vhodné poznamenat, že i těmto pacientům je doporučena léčba dostupnými modulátory proteinu CFTR a že v horizontu 1 až 2 let lze pro tuto skupinu pacientů očekávat registraci nové generace léků s řádově vyšším efektem na plicní funkce. 

Za výbor Mezioborové pracovní skupiny pro cystickou fibrózu ČLSJEP

MUDr. Lukáš Homola, Ph.D.

Prof. MUDr. Pavel Dřevínek, Ph.D.

MUDr. Libor Fila, PhD.

MUDr. Marcela Kreslová

MUDr. Veronika Skalická

RECYF 2019 - save the date

Datum letošní konference RECYF 2019 je stanoveno na pátek 8.11.2019. Zapište si prosím do svých kalendářů!

Stanovisko PSCF k návrhům RNDr. Žďárského

Výbor pracovní skupiny pro CF byl osloven zástupci MZČR, aby vyjádřil stanovisko k návrhu RNDr. Žďárského na zavedení primárního srceeningu CF v ČR.

Výbor v této věci hlasováním podpořil vyjádření Společnosti lékařské genetiky a genomiky ČLS JEP, které naleznete zde. Podrobněji je téma rozvedeno v rozhovoru prof. Macka na stránkách CF klubu zde.

Prezentace z RECYF 2018

Nahoře napravo od příspěvků je odkaz na konferenci Recyf. Nově zde můžete najít ke stažení prezentace z ročníku 2018.